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Nuevos avances farmacológicos para controlar la narcolepsia, una enfermedad que afecta a 25.000 personas en España

jueves 19 de junio de 2025, 17:22h
Captura de un registro polisomnográfico representando patrón de ondas cerebrales durante el sueño REM.
Captura de un registro polisomnográfico representando patrón de ondas cerebrales durante el sueño REM.
Los hospitales universitarios Vithas Madrid Arturo Soria y La Milagrosa presentan a profesionales sanitarios e investigadores los resultados del uso de un agonista de la orexina, el neuropéptido que regula el sueño y la vigilia

El ensayo clínico demostró que mejora significativamente la capacidad de mantenerse despiertos de los pacientes, reduciendo su somnolencia diurna y disminuyendo los episodios de cataplejía

La modulación, por vez primera en humanos, del sistema de señalización orexinérgico crea unas expectativas nuevas para tratar la enfermedad

Los hospitales universitarios Vithas Madrid Arturo Soria y Vithas Madrid La Milagrosa han presentado a profesionales sanitarios y personal investigador en neurociencias los últimos avances farmacológicos para controlar la narcolepsia, una enfermedad que afecta a 25.000 personas en España1.

El acto, que tuvo lugar en el Campus de Montepríncipe de la Universidad CEU San Pablo, ha congregado a más de un centenar de asistentes, quienes conocieron de primera mano el estudio pionero sobre el uso de un agonista selectivo del receptor 2 de la orexina (el neuropéptido que regula el sueño y la vigilia) para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 (NT1). Los resultados de la investigación realizados en estos dos centros de Vithas han sido recientemente publicados en la prestigiosa revista New England Journal of Medicine.

En concreto, el Dr. Rafael del Río, responsable de la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria y del Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa, así como investigador en la Fundación Vithas y la Universidad CEU San Pablo, presentó los resultados de los ensayos clínicos para los síntomas de esta enfermedad como, por ejemplo, los niveles de latencia del sueño, la somnolencia y los episodios de cataplejía (debilidad muscular).

Un acto que ha contado también con otros destacados neurólogos especialistas del sueño como el Dr. Gert Jan Lammers, director médico de los centros especializados en narcolepsia del Grupo SEIN en las ciudades neerlandesas de Heemstede, Zwolle y Groningen; además de presidente de la Sociedad Holandesa de Medicina del Sueño y confundador de la Red Europea de Narcolepsia, quien explicó el futuro de la modulación del sistema de la orexina.

En palabras del Dr. Del Río, “la modulación, por primera vez en humanos, del sistema de señalización orexinérgico crea unas nuevas expectativas para tratar la narcolepsia tipo 1. Y actos de este tipo permiten presentar los nuevos avances para el manejo clínico de la enfermedad y las posibilidades farmacológicas para controlar sus síntomas”.

Una idea que comparte el Dr. Ignacio Martínez, gerente del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria, quien pone en valor los esperanzadores resultados del estudio liderado por el Dr. Del Río y la importancia de contar con servicios específicos sobre trastornos del sueño. “En Vithas Madrid Arturo Soria contamos con una de las unidades médicas más potentes de España para la investigación, abordaje y tratamiento de la narcolepsia, permitiéndonos mejorar la calidad de vida de los miles de pacientes que la padecen”.

Prometedores resultados para tratar la narcolepsia

Los últimos resultados del ensayo clínico de fase 2, aleatorizado y controlado por placebo, sobre el uso de este agonista de la orexina para el abordaje de la narcolepsia tipo 1 mostraron notables mejoras en la latencia del sueño en la prueba de mantenimiento de la vigilia y en la escala de somnolencia de Epworth.

Además, también se observó que se redujeron significativamente los episodios de cataplejía semanales y que la mayoría de los eventos adversos más comunes de la enfermedad (insomnio, urgencia y frecuencia urinaria) se resolvieron en una semana, sin reportar casos de hepatotoxicidad, lo que le sitúa como un medicamento más seguro y tolerable en comparación con otras sustancias empleadas con anterioridad.

“Estos prometedores resultados nos abren una nueva posibilidad de abordaje de la narcolepsia tipo 1 y una nueva esperanza para los pacientes que la sufren. Como investigador principal de este hallazgo tengo como objetivo continuar los estudios adicionales para confirmar estos resultados y explorar el potencial de este tratamiento en ensayos clínicos de fase 3”, asegura el Dr. Del Río.

La narcolepsia, una enfermedad todavía sin cura

La narcolepsia es una enfermedad rara basada en un trastorno crónico del sistema nervioso que provoca somnolencia extrema durante el día y altera el sueño durante la noche. Esto supone que los pacientes que padecen narcolepsia puedan quedarse dormidos de forma repentina durante la realización de actividades cotidianas (como comer, conducir o trabajar) e, incluso, experimentar debilidad muscular cuando sienten emociones intensas (cataplejía), alucinaciones o parálisis del sueño, entre otros síntomas.

Se estima que en España hay cerca de 25.000 personas con narcolepsia y, aunque el inicio de la enfermedad puede surgir a cualquier edad, por lo general comienza en adolescentes y se extiende hasta adultos jóvenes. A día de hoy, la narcolepsia no tiene cura, pero existen tratamientos muy eficaces para combatirla. No obstante, solo un tercio de los pacientes con trastornos del sueño consultan con un especialista.

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