La terapia génica empleada en el Hospital Puerta de Hierro es una terapia en investigación de un solo uso para el tratamiento de personas con atrofia geográfica, una forma avanzada de DMAE seca. Está diseñada para aumentar la expresión de una forma soluble de CD59 (sCD59) destinada a proteger las células de la retina, lo que ralentiza y previene la progresión de la enfermedad.
La DMAE es una enfermedad crónica y multifactorial que causa ceguera legal irreversible. La DMAE avanzada se clasifica en DMAE neovascular (húmeda) y DMAE no neovascular (seca). La DMAE seca puede progresar a una forma más avanzada que se manifiesta como atrofia geográfica (AG), lo que amenaza significativamente la visión, causando una pérdida progresiva e irreversible de la función visual. La DMAE, enfermedad degenerativa multifactorial, es más frecuente en los países desarrollados, siendo la primera causa de ceguera legal en personas mayores de 50 años.
En la actualidad, existen dos tratamientos terapéuticos aprobados en USA, pero aún en vía de aprobación en Europa, para la Atrofia Geográfica (AG). Además, se están llevando a cabo numerosos ensayos clínicos que investigan otros posibles tratamientos terapéuticos para reducir el crecimiento de las lesiones de AG.
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